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Malattie rare, Aifa: 2014 anno record per i nuovi farmaci, 63 autorizzazioni

farmacia 30 aprile 2015

ROMA (Public Policy) - "Il 2014 è stato un anno record per l'Agenzia europea quanto a farmaci ad uso umano autorizzati: 82, di cui almeno la metà a base di molecole di nuova entità chimica e ben 17 per il trattamento di malattie rare".

In Italia sul totale dei farmaci orfani autorizzati (cioè quelli destinati alla cura e malattie rare; Ndr) fino al 31 dicembre 2014 dall'Ema, "L'Aifa ne ha approvati 63". Lo ha detto Pierluigi Russo, coordinatore area Strategie e politiche del farmaco dell'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, in audizione in commissione Affari sociali alla Camera sulle malattie rare.

Russo ha ricordato che "è stata approvata la prima cura per la distrofia muscolare di Duchenne (Translarna, a base di ataluren) e la prima per la protoporfiria eritropoietica (Scenesse, a base di afamelanotide), una malattia genetica rara che comporta intolleranza alla luce" e ha sottolineato che, più in genrale, "le aree terapeutiche verso le quali i farmaci orfani sono maggiormente studiati e concentrati sono l'area oncologica in primis, seguita dall'area metabolica - comprendente le terapie enzimatiche sostitutive- e del sistema nervoso centrale".

Dei medicinali ancora non autorizzati in Italia "alcuni non hanno concluso l'iter di approvazione; di altri non sono state presentate le relative domande di negoziazione della rimborsabilità e del prezzo da parte delle rispettive aziende farmaceutiche; altri ancora sono comunque accessibili tramite ulteriori canali che l'Agenzia italiana del farmaco mette a disposizione dei pazienti".

"L'Italia - ha ancora aggiunto il coordinatore Aifa - a differentemente da altri Paesi europei, mostra una consolidata sensibilità istituzionale alla cura dei pazienti affetti da malattie rare, consentendo l'accesso ai trattamenti farmacologici non solo tramite procedura di autorizzazione centralizzata, ma anche con ulteriori strumenti legislativi. (Public Policy) FRA

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