Farmaci orfani, cosa prevede il testo base: dall’assistenza alla ricerca

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ROMA (Public Policy) – Uniformità della erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani; aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare; coordinamento, riordino e potenziamento della Rete nazionale, comprensiva dei centri che fanno parte delle Reti di riferimento europee (Ern), per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare; sostegno alla ricerca. Questi i pilastri del testo base sui farmaci orfani e le malattie rare adottato ieri dalla commissione Affari sociali della Camera, dopo un lavoro del comitato ristretto durato settimane.

Il testo, elaborato dalla relatrice Fabiola Bologna (M5s), è frutto della sintesi delle proposte presentate da Forza Italia, dal Movimento 5 stelle, dal Pd, dalla Lega e da Fratelli d’Italia. Con tutta probabilità i voti degli emendamenti inizieranno tra due settimane (il termine è stato infatti fissato mercoledì prossimo). Al di là delle modifiche che potranno essere apportate in fase emendativa, cruciale sarà il parere che dovrà arrivare dal ministero dell’Economia sulle coperture.

Ecco, in sintesi, cosa prevede il testo base sui cui i deputati della XII commissione saranno chiamati a lavorare:

COSA SONO LE MALATTIE RARE

Vengono definite malattie rare quelle che presentano una bassa prevalenza, ovvero inferiore a cinque individui su diecimila. Vegono comprese nella definizione le malattie di origine genetica, le malattie ultra rare (ovvero quelle con prevalenza inferiore a un individuo su cinquantamila) ed i tumori rari.

E I FARMACI ORFANI

Un farmaco è definito orfano se: destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure se è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia così redditizia da giustificare l’investimento necessario; non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, di profilassi o di terapia delle affezioni sopradescritte autorizzati o, se tali metodi esistono, il farmaco ha effetti benefici significativi per le persone colpite da tali affezioni.

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NAF