Farmaci orfani, dagli incentivi ai Lea: ecco la proposta 5 stelle

0
farmaci

ROMA (Public Policy) – Garantire alle persone affette da malattie rare il diritto alla salute così come avviene per gli altri malati, definendo le malattie rare, comprese quelle di origine genetica, che minacciano la vita o che sono cronicamente debilitanti; prevedendo, tra l’altro, l’inserimento delle malattie rare nei Lea e la nascita di un fondo nazionale ad hoc per la ricerca. È questo, in sintesi, l’obiettivo di una proposta di legge alla Camera che è stata incardinata la settimana scorsa in commissione Affari sociali, in materia di sostegno a ricerca e produzione dei farmaci orfani e cura delle malattie rare.

La relatrice del provvedimento, a prima firma di Fabiola Bologna (M5s), è Leda Volpi (sempre M5s). Durante l’incardinamento in commissione la relatrice ha ricordato i dati pubblicati recentemente dal ministero della Salute: le malattie rare ad oggi conosciute sono 7-8 mila, l’80% di origine genetica. I pazienti affetti sono il 6-7% della popolazione Ue, ossia da 27 a 36 milioni di persone. In Italia, i malati rari sono circa 2 milioni, l’attesa per la diagnosi può andare oltre i 10 anni e si stima che il 20% dei casi rimangano non diagnosticati.

Vediamo nel dettaglio il contenuto della pdl, composta da 11 articoli.

MALATTIE RARE E FAMACI ORFANI

La proposta di legge reca innanzitutto le definizioni di malattia rara e farmaco orfano. Qualificate come rare sono quelle, incluse quelle di origine genetica, che comportano una minaccia per la vita o sono cronicamente debilitanti e che presentano una così bassa prevalenza da richiedere un particolare impegno congiunto per combatterle. Per bassa prevalenza si ne intende una minore di 5 individui su 10mila. Diverse dalla rare ci sono anche le malattie ultrarare, che colpiscono 1 persona su 50mila.

Il farmaco orfano è quello destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di 5 individui su 10mila nel momento in cui viene presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano. Quindi, il farmaco orfano, che deve produrre necessariamente effetti benefici, è poco probabile che, in mancanza di incentivi, sia commercializzato in modo da giustificare l’investimento necessario.

continua – in abbonamento

IAC